Автор: Песах Бенсон и Омер Новосельский • 12 ноября 2025 года
Иерусалим, 12 ноября 2025 года (TPS-IL) — Группа международных ученых сделала прорывное открытие, которое может открыть путь к эффективному лечению бокового амиотрофического склероза (БАС), смертельного нейродегенеративного заболевания, долгое время считавшегося неизлечимым, сообщила Тель-Авивский университет.
Результаты исследования, опубликованные на этой неделе в рецензируемом журнале Nature Neuroscience, выявляют ранее неизвестный молекулярный механизм, который вызывает БАС, и демонстрируют потенциальную генную терапию на основе РНК, способную остановить дегенерацию нервов и даже регенерировать поврежденные нервные клетки.
БАС — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, при котором моторные нейроны постепенно погибают, что приводит к мышечной слабости, параличу и, в конечном итоге, к дыхательной недостаточности. У заболевания нет единой известной причины, но считается, что оно возникает в результате сочетания генетических мутаций, факторов окружающей среды и клеточных дисфункций.
Лечения БАС не существует. Терапия направлена на замедление прогрессирования заболевания, управление симптомами и улучшение качества жизни с помощью комбинации медикаментов, физиотерапии, трудотерапии и логопедии, а также респираторной и нутритивной поддержки.
Исследование, проведенное в лаборатории профессора Эрана Перлсона на факультете медицинских и здравоохранительных наук Тель-Авивского университета и в Школе нейробиологии Сагола, возглавляли доктор Ариэль Ионеску и доктор Лиор Анкол в сотрудничестве с доктором Амиром Дори, старшим неврологом и руководителем отделения нейромышечных заболеваний в медицинском центре Шиба. Ученые из Института Вейцмана, Университета Бен-Гуриона в Негеве, а также из учреждений во Франции, Турции и Италии также внесли свой вклад.
“Наше открытие важно, потому что оно дает новое понимание того, как начинается и прогрессирует БАС, и открывает дверь к потенциальной новой стратегии лечения: восстановление этого утраченного РНК-сигнала с помощью генной терапии для защиты моторных нейронов,” — сказал Перлсон в интервью ТАСС.
Исследование сосредоточилось на токсичных агрегатах белка TDP-43, которые накапливаются на концах нервных клеток, где они встречаются с мышцами. Команда Перлсона обнаружила, что здоровые мышечные клетки выделяют небольшие молекулы РНК, называемые микроРНК-126, которые перемещаются к нервным окончаниям и предотвращают образование токсичных агрегатов из TDP-43. У пациентов с БАС мышцы производят меньше микроРНК-126, что позволяет TDP-43 накапливаться, повреждать митохондрии — источник энергии клетки — и в конечном итоге уничтожать моторные нейроны.
“Это открытие выявило совершенно новый механизм, который регулирует специализированное соединение между нервами и мышцами,” — объяснил Перлсон в интервью TPS-IL. “Нейромышечный синапс считается одним из первых мест, где происходит сбой при БАС, что приводит к параличу и, в конечном итоге, к смерти. Понимание этого механизма дает нам точную цель для вмешательства.”
Исследование показало, что снижение уровня микроРНК-126 в здоровых нервных клетках вызывало дегенерацию, подобную БАС, в то время как увеличение уровня микроРНК-126 в тканях пациентов с БАС и моделях мышей снижало уровень TDP-43, останавливая дегенерацию нейронов и даже способствуя регенерации нервов. “Добавление микроРНК-126 спасает нейроны, поврежденные БАС, и предотвращает дегенерацию нейромышечного синапса,” — сказал Перлсон.
Следующей задачей является перевод открытия в человеческие методы лечения.
“Наша следующая цель — разработать безопасный и эффективный способ доставки miR-126 по всему организму, возможно, с использованием вирусных векторов, таких как AAV, которые уже одобрены FDA и могут предложить более быстрый путь к начальным клиническим испытаниям. Мы планируем сотрудничать с компаниями, имеющими опыт в этих платформах доставки. Основные вызовы будут заключаться в обеспечении эффективной доставки к нейромышечному синапсу, обеспечении безопасности и увеличении производства для использования людьми,” — сказал Перлсон в интервью TPS-IL.
Он добавил, что результаты могут открыть двери для лечения других подобных заболеваний.
“Мы обнаружили, что miR-126 не только поддерживает здоровье нейромышечного синапса, но и способствует росту аксонов и их иннервации мышц. Это означает, что другие состояния, связанные с повреждением соединений между нервами и мышцами — такие как расстройства нейромышечного синапса, травмы или другие нейродегенеративные заболевания — также могут получить выгоду от этого подхода. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы подтвердить его потенциал в этих патологиях,” — сказал он эксклюзивно для TPS-IL.
Полученные результаты также могут помочь врачам раньше выявлять БАС, до того как произойдет серьезное повреждение нервов, и направить разработку лекарств или биопрепаратов, которые повышают уровень микроРНК-126 или имитируют ее эффекты. Понимание того, как сигналы РНК от мышц к нервам контролируют агрегацию белков, также может помочь в разработке методов лечения других заболеваний, связанных с накоплением токсичных белков, таких как болезнь Альцгеймера.
“Наши результаты предлагают четкий путь к разработке терапии, которая может дать надежду миллионам пациентов и их семьям по всему миру,” — сказал Перлсон.
